El IDIBELL ha firmado un acuerdo de licencia con la empresa biotecnológica catalana Minoryx de una patente para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X, una enfermedad rara neurodegenerativa muy grave contra la cual no existe ningún tratamiento.

El grupo de Enfermedades Neurometabólicas, liderado por la investigadora ICREA Aurora Pujol, ha desarrollado un modelo animal para estudiar esta patología. Los estudios realizados con este modelo han demostrado que el producto patentado, un fármaco de reposicionamiento, puede ser efectivo contra la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X.

La obtención de la patente, así como su licencia, ha sido gestionada por la Oficina de Transferencia de Tecnología del IDIBELL. La licencia a Minoryx representa una oportunidad no sólo de hacer llegar esta invención en el mercado y los pacientes, sino también de iniciar una colaboración de confianza y continuada entre la empresa y el IDIBELL en el desarrollo de nuevas soluciones para la mejora de la calidad de vida de los enfermos con adrenoleucodistrofia.

Enfermedad hereditaria

La adrenoleucodistrofia ligada a X es una enfermedad hereditaria que destruye la mielina (la sustancia blanca que recubre los nervios) del sistema nervioso central o periférico y produce alteraciones hormonales. Los pacientes afectados presentan una mutación genética que les impide degradar correctamente los ácidos grasos de cadena muy larga dentro de las células. Esto provoca la acumulación de este tipo de grasa en el plasma y en los tejidos, especialmente en el cerebro y en la glándula suprarrenal, causando daños irreversibles.

La enfermedad es poco frecuente y afecta sólo a individuos de sexo masculino, aunque las mujeres portadoras también pueden manifestar algunos síntomas. Su incidencia es de un caso por cada 17.000 hombres. Es el tipo más frecuente de leucodistrofia y el principal desorden del peroxisoma (parte de la célula encargada de eliminar productos tóxicos). La enfermedad se hizo famosa en 1992 con la película ‘El aceite de la vida’ (Lorenzo’s oil), protagonizada por Nick Nolte y Susan Sarandon.

Más estudios

El fármaco ha obtenido buenos resultados en experimentos realizados en animales. Aún así, todavía harán falta más estudios antes de que el producto pueda ser aplicado en afectados de adrenoleucodistrofia ligada a X. En este sentido, la firma del contrato de licencia con Minoryx supone un paso importante para que el fármaco pueda utilizarse con este fin.

Minoryx es una empresa biotecnológica ubicada en la incubadora del TecnoCampus Mataró-Maresme y dedicada al desarrollo de soluciones terapéuticas para tratar enfermedades raras, especialmente las que afectan a los niños y adolescentes. La aproximación de Minoryx se basa principalmente en dos estrategias complementarias: el reposicionamiento de fármacos y la identificación de una nueva generación de fármacos, llamados chaperonas farmacológicas, a través de una plataforma con tecnología propia.

El desarrollo de la patente transferida a Minoryx ha sido posible gracias al apoyo del Ministerio de Economía y Competitividad, del Instituto de Salud Carlos III y de los fondos europeos para el desarrollo regional (FEDER). También ha colaborado la Fundación ELA que tiene una pequeña participación en el patente.