{"id":18311,"date":"2021-09-07T10:00:40","date_gmt":"2021-09-07T08:00:40","guid":{"rendered":"https:\/\/idibell.cat\/es\/?p=18311"},"modified":"2021-09-07T10:02:46","modified_gmt":"2021-09-07T08:02:46","slug":"un-compuesto-natural-designado-medicamento-huerfano-para-la-cistinuria","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/idibell.cat\/es\/2021\/09\/un-compuesto-natural-designado-medicamento-huerfano-para-la-cistinuria\/","title":{"rendered":"Un compuesto natural, designado medicamento hu\u00e9rfano para la cistinuria"},"content":{"rendered":"<p>Un compuesto natural con propiedades antioxidantes, la <strong>L-<\/strong><strong>ergotione\u00edna<\/strong>, ha sido designado como medicamento hu\u00e9rfano para el tratamiento de la cistinuria por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Los estudios realizados han demostrado en un modelo murino de esta enfermedad rara que la L-ergotione\u00edna podr\u00eda prevenir la formaci\u00f3n de las piedras de cistina en el ri\u00f1\u00f3n y las v\u00edas urinarias caracter\u00edsticas de esta patolog\u00eda o retrasar su aparici\u00f3n.<\/p>\n<p>La investigaci\u00f3n que ha posibilitado llegar a la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano para esta mol\u00e9cula, ha sido desarrollada por el <a href=\"https:\/\/idibell.cat\/recerca\/area-de-medicina-translacional\/programa-de-gens-malaltia-i-terapia\/genetica-molecular-humana\/\">grupo de investigaci\u00f3n en Gen\u00e9tica Molecular Humana<\/a> liderado por la Dra. Virginia Nunes, investigadora del IDIBELL y de la <a href=\"https:\/\/www.ub.edu\/web\/portal\/ca\/\">Universidad de Barcelona<\/a>, junto con el Dr. Miguel L\u00f3pez de Heredia del Centro de Investigaci\u00f3n Biom\u00e9dica en Red de Enfermedades Raras (<a href=\"https:\/\/www.ciberer.es\/en\">CIBERER<\/a>) desde donde se ha promovido la petici\u00f3n.<\/p>\n<p>La cistinuria es una enfermedad gen\u00e9tica hereditaria que afecta a 1 de cada 7.000 nacidos. Se caracteriza por la aparici\u00f3n recurrente de piedras de cistina en las v\u00edas urinarias y el ri\u00f1\u00f3n durante toda la vida del paciente, lo que provoca un deterioro de su calidad de vida.<\/p>\n<p>Los tratamientos preventivos actuales son en muchos casos complejos, poco efectivos y tienen efectos adversos, lo que provoca que muchos afectados los abandonen. Por todo ello, los pacientes pasan por frecuentes procesos quir\u00fargicos para extraer las piedras que se forman.<\/p>\n<p>La <strong>L-ergotione\u00edna es un compuesto natural con propiedades antioxidantes<\/strong> identificado hace 100 a\u00f1os que, a diferencia de los tratamientos actuales contra la enfermedad, muestra una baja toxicidad, lo que podr\u00eda permitir el tratamiento cr\u00f3nico de los pacientes con cistinuria. En los modelos murinos utilizados por los investigadores, la administraci\u00f3n de este compuesto ha reducido la formaci\u00f3n de piedras de manera segura y eficaz.<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p><em>El Instituto de Investigaci\u00f3n Biom\u00e9dica de Bellvitge (IDIBELL) es un centro de investigaci\u00f3n en biomedicina creado en 2004. Est\u00e1 participado por el Hospital Universitario de Bellvitge y el Hospital de Viladecans del Instituto Catal\u00e1n de la Salud, el Instituto Catal\u00e1n de Oncolog\u00eda, la Universidad de Barcelona y el Ayuntamiento de L&#8217;Hospitalet de Llobregat.<\/em><\/p>\n<p><em>El IDIBELL es miembro del Campus de Excelencia Internacional de la Universidad de Barcelona HUBc y forma parte de la instituci\u00f3n CERCA de la Generalitat de Catalunya. En 2009 se convirti\u00f3 en uno de los cinco primeros centros de investigaci\u00f3n espa\u00f1oles acreditados como instituto de investigaci\u00f3n sanitaria por el Instituto de Salud Carlos III. Adem\u00e1s, forma parte del programa \u00abHR Excellence in Research\u00bb de la Uni\u00f3n Europea y es miembro de EATRIS y REGIC. Desde el a\u00f1o 2018, IDIBELL es un Centro Acreditado de la Fundaci\u00f3n Cient\u00edfica AECC (FCAECC).<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>La cistinuria es una enfermedad rara caracterizada por la formaci\u00f3n de piedras de cistina en el ri\u00f1\u00f3n y las v\u00edas urinarias. Este compuesto podr\u00eda prevenir o retrasar la aparici\u00f3n de las piedras de cistina.<\/p>\n","protected":false},"author":8,"featured_media":18312,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"site-sidebar-layout":"default","site-content-layout":"default","ast-site-content-layout":"","site-content-style":"default","site-sidebar-style":"default","ast-global-header-display":"","ast-banner-title-visibility":"","ast-main-header-display":"","ast-hfb-above-header-display":"","ast-hfb-below-header-display":"","ast-hfb-mobile-header-display":"","site-post-title":"","ast-breadcrumbs-content":"","ast-featured-img":"","footer-sml-layout":"","theme-transparent-header-meta":"default","adv-header-id-meta":"","stick-header-meta":"default","header-above-stick-meta":"","header-main-stick-meta":"","header-below-stick-meta":"","astra-migrate-meta-layouts":"default","ast-page-background-enabled":"default","ast-page-background-meta":{"desktop":{"background-color":"","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-gradient":""},"tablet":{"background-color":"","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-gradient":""},"mobile":{"background-color":"","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-gradient":""}},"ast-content-background-meta":{"desktop":{"background-color":"var(--ast-global-color-5)","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-gradient":""},"tablet":{"background-color":"var(--ast-global-color-5)","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-gradient":""},"mobile":{"background-color":"var(--ast-global-color-5)","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-gradient":""}},"footnotes":""},"categories":[186,305,297],"tags":[],"publishpress_future_action":{"enabled":false,"date":"2024-05-11 18:47:58","action":"change-status","newStatus":"draft","terms":[],"taxonomy":"category"},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/idibell.cat\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18311"}],"collection":[{"href":"https:\/\/idibell.cat\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/idibell.cat\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/idibell.cat\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/8"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/idibell.cat\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=18311"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/idibell.cat\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18311\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":18313,"href":"https:\/\/idibell.cat\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18311\/revisions\/18313"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/idibell.cat\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/18312"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/idibell.cat\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=18311"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/idibell.cat\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=18311"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/idibell.cat\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=18311"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}