Investigadores del IDIBELL han demostrado que un f\u00e1rmaco que se utiliza para controlar la diabetes tipo II es capaz de reparar la m\u00e9dula espinal de modelos de ratones adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (ALD- X), una enfermedad hereditaria que, no tratada, conduce a la par\u00e1lisis, el estado vegetativo y la muerte.<\/p>\n
Este es un paso importante en el camino hacia el desarrollo de una terapia para la enfermedad en humanos ya que los tratamientos actuales son escasos y s\u00f3lo parcialmente eficaces.
\nLos resultados de este estudio se han adelantado este s\u00e1bado en la edici\u00f3n electr\u00f3nica de la revista Brain.<\/p>\n
Papel de la mitocondria<\/strong> Hasta ahora, la implicaci\u00f3n de las mitocondrias en la enfermedad no era evidente. \u00abSab\u00edamos por nuestra investigaci\u00f3n reciente que el estr\u00e9s oxidativo estaba implicado. Tambi\u00e9n que los fallos bioenerg\u00e9ticos comienzan antes de que aparezcan los s\u00edntomas de la enfermedad. Por lo tanto, decidimos investigar el papel de las mitocondria\u00bb, explic\u00f3 la investigadora Aurora Pujol.<\/p>\n Da\u00f1o oxidativo<\/strong> \u00abA ra\u00edz de estos prometedores resultados en breve se iniciar\u00e1 un ensayo cl\u00ednico multic\u00e9ntrico de fase II con pioglitazona en pacientes de la adrenoleucodistrofia , junto con el profesor Patrick Aubourg del Hospital Bic\u00eatre en Paris. Estamos contentos de haber hecho una contribuci\u00f3n a la investigaci\u00f3n de un tratamiento simple y eficaz para un grupo de enfermedades devastadoras\u201d concluy\u00f3 Pujol.<\/p>\n La investigadora Aurora Pujol ha presentado los resultados de este estudio en la conferencia anual de la Sociedad Europea de Gen\u00e9tica Humana que se celebra del 8 al 11 de junio en Par\u00eds.<\/p>\n <\/p>\n Referencia del art\u00edculo<\/strong> Investigadores del IDIBELL han demostrado que un f\u00e1rmaco que se utiliza para controlar la diabetes tipo II es capaz de reparar la m\u00e9dula espinal de modelos de ratones adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (ALD- X), una enfermedad hereditaria que, no tratada, conduce a la par\u00e1lisis, el estado vegetativo y la muerte. Este es un paso […]<\/p>\n","protected":false},"author":6,"featured_media":19162,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"site-sidebar-layout":"no-sidebar","site-content-layout":"page-builder","ast-site-content-layout":"","site-content-style":"default","site-sidebar-style":"default","ast-global-header-display":"","ast-banner-title-visibility":"","ast-main-header-display":"","ast-hfb-above-header-display":"","ast-hfb-below-header-display":"","ast-hfb-mobile-header-display":"","site-post-title":"","ast-breadcrumbs-content":"","ast-featured-img":"","footer-sml-layout":"","theme-transparent-header-meta":"default","adv-header-id-meta":"","stick-header-meta":"default","header-above-stick-meta":"","header-main-stick-meta":"","header-below-stick-meta":"","astra-migrate-meta-layouts":"default","ast-page-background-enabled":"default","ast-page-background-meta":{"desktop":{"background-color":"","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-opacity":"","overlay-gradient":""},"tablet":{"background-color":"","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-opacity":"","overlay-gradient":""},"mobile":{"background-color":"","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-opacity":"","overlay-gradient":""}},"ast-content-background-meta":{"desktop":{"background-color":"var(--ast-global-color-5)","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-opacity":"","overlay-gradient":""},"tablet":{"background-color":"var(--ast-global-color-5)","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-opacity":"","overlay-gradient":""},"mobile":{"background-color":"var(--ast-global-color-5)","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-opacity":"","overlay-gradient":""}},"footnotes":""},"categories":[320,278,277],"tags":[],"class_list":["post-11149","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-area-neurociencias","category-enfermedades-neurometabolicas","category-programa-de-neurociencias"],"publishpress_future_action":{"enabled":false,"date":"2024-12-25 10:20:21","action":"change-status","newStatus":"draft","terms":[],"taxonomy":"category"},"publishpress_future_workflow_manual_trigger":{"enabledWorkflows":[]},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/idibell.cat\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/11149","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/idibell.cat\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/idibell.cat\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/idibell.cat\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/6"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/idibell.cat\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=11149"}],"version-history":[{"count":3,"href":"https:\/\/idibell.cat\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/11149\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":19164,"href":"https:\/\/idibell.cat\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/11149\/revisions\/19164"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/idibell.cat\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/19162"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/idibell.cat\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=11149"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/idibell.cat\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=11149"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/idibell.cat\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=11149"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}
\nEl grupo de investigaci\u00f3n en enfermedades neurodegenerativas del IDIBELL, liderado por la investigadora ICREA Aurora Pujol, investiga el papel de la mitocondria, la central energ\u00e9tica de la c\u00e9lula, en el adrenoleucodistrofia, una enfermedad causada por la inactivaci\u00f3n de la prote\u00edna ABCD1 , transportadora de \u00e1cidos grasos en los peroxisomas, encargados de degradar productos que la c\u00e9lula ya no necesita. Sin ABCD1 se acumulan \u00e1cidos grasos y radicales libres en los \u00f3rganos y el plasma sangu\u00edneo causando la degeneraci\u00f3n de la m\u00e9dula espinal. El grupo de enfermedades conocidas como leucodistrofias se caracteriza por la p\u00e9rdida progresiva de la vaina de mielina, la cubierta de grasa que act\u00faa como un aislante alrededor de las fibras nerviosas. El da\u00f1o en la vaina de mielina impide la conducci\u00f3n de las se\u00f1ales en los nervios afectados y conduce a problemas en el aparato locomotor.<\/p>\n
\n\u00abObservamos que los modelos de ratones X-ALD muestran una p\u00e9rdida de las mitocondrias a los 12 meses de edad, antes de la aparici\u00f3n de los s\u00edntomas de la enfermedad, por lo que no podr\u00eda ser una consecuencia de la enfermedad, sino m\u00e1s bien un factor que contribuye. Tambi\u00e9n sab\u00edamos que la v\u00eda implicada en la p\u00e9rdida mitocondrial podr\u00eda ser tratada con pioglitazona, un f\u00e1rmaco que se utiliza para controlar la diabetes, as\u00ed que decidimos probar su efecto en los ratones \u00abexplic\u00f3 Pujol. La pioglitazona frena la degeneraci\u00f3n neural y el deterioro del aparato locomotor. Los investigadores fueron capaces de demostrarlo, tanto a trav\u00e9s de an\u00e1lisis de las m\u00e9dulas espinales post mortem, y tambi\u00e9n in vivo haciendo pasar a los ratones por una serie de pruebas f\u00edsicas. Aunque la ALD-X es una enfermedad relativamente rara con una incidencia m\u00ednima de 1 en 17 000 hombres, hay otros trastornos neurodegenerativos causados por la degeneraci\u00f3n de la vaina de mielina, como por ejemplo la esclerosis m\u00faltiple, y muchas otras en el que tambi\u00e9n est\u00e1n implicados la quiebra bioenerg\u00e9tica, el estr\u00e9s oxidativo y la degeneraci\u00f3n de los axones. Esto incluye la enfermedad de Parkinson, la enfermedad de Huntington y la enfermedad de Alzheimer. \u00abEs posible que nuestros resultados tambi\u00e9n puedan ser relevantes para estos des\u00f3rdenes\u00bb dijo la investigadora\u201d.<\/p>\n
\n<\/b>Morat\u00f3 L., Galino J., Ruiz M., Ylagan Calingasan N., Tarrkov A.A., Dumont M., Naud\u00ed A., Mart\u00ednez J.J., Aubourg P, Portero-Ot\u00edn M., Pamplona R., Galea E., Flint Beal M., Ferrer I., Fourcade S. And Pujol A. Pioglitazone halts axonal degeneration in a mouse model of X-linked adrenoleukodystrophy. Brain (2013).<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"