Terapia con células madre pluripotenciales
Resumen
El objetivo del grupo es desarrollar y mejorar las metodologías para la generación y diferenciación de células madre pluripotentes (PSC), tanto células madre embrionarias humanas (hESC) como células madre pluripotentes inducidas por humanos (hiPSC) para su aplicación clínica en terapia celular.
El grupo está trabajando en la generación y almacenamiento de líneas de iPSC en condiciones clínicamente seguras derivadas de muestras de sangre de cordón de haplotipos homocigotos para establecer una colección de líneas de iPSC compatibles con un porcentaje significativo de la población española. La metodología de generación es bajo condiciones definidas y libres de xeno, hacia Buenas Prácticas de Fabricación (BPF).
En una colaboración del Banc de Sang i Teixits (BST) y el Banc de línies cel·lulars de Barcelona (BLC-B) se lleva a cabo un proyecto titulado: hIPSC alogénica de unidades UCB homocigotas para haplotipos de alta prevalencia (iPS-PANIA) .
El objetivo principal es el desarrollo de un banco de células madre de hiPSC alogénicas con calidad farmacéutica generadas a partir de unidades de sangre de cordón homocigotas para haplotipos frecuentes para proporcionar líneas celulares útiles para la investigación básica y los ensayos clínicos orientados a la terapia celular.
Objetivos intermedios específicos:
I. Revisión ética del nuevo contacto con los donantes y los nuevos usos terapéuticos de las células donadas.
ii. Creación, caracterización y validación de un registro de unidades de sangre de cordón umbilical (UBC) con los HLA más representados en la población de nuestra área geográfica.
iii. Definición de criterios, selección y contacto con 7 donantes con HLA prevalente.
iv. Reprogramación de 7 CBU: creación del principio activo.
v. Ampliación de 7 líneas iPSC en condiciones GMP: creación y registro del Master Cell Bank.
vi. Ampliación de 7 líneas iPSC en condiciones GMP: creación del Working Cell Bank y oferta para realizar ensayos clínicos.
Este proyecto será llevado a cabo, mediante la implementación progresiva de actividades consistentes con estos objetivos, por 2 organizaciones: el Banc de Sang i Teixits (con la subcontratación de los bancos del PNSCU para la transferencia de muestra de haplotipos homocigotos y revisión ética y legal de los procesos), y el Programa de Medicina Regenerativa (PCMR-C), que, en su conjunto, poseen los conocimientos, recursos técnicos y estructurales necesarios para llevarlo a cabo.
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Publicaciones
Equipo
- Veiga Lluch, Ana Maria