Un equipo del IDIBELL y del ICO, utilizando un modelo ortotópico de ratón, ha hecho un estudio de oncología personalizada a tiempo real para testar la mejor opción terapéutica para el tratamiento de un tipo de sarcoma a la recaída. Los tumores malignos de la vaina de los nervios periféricos (MPNST, de las siglas en inglés) son muy agresivos y no suelen tener un buen pronóstico, especialmente si no se consiguen eliminar completamente por cirugía. Para generar el modelo ortotópico, un pequeño fragmento en fresco del tumor del paciente se implantó el mismo día de la cirugía en el mismo tejido del ratón. Una vez que el tumor había crecido en el ratón, se ensayaron diversos tratamientos y se analizó la respuesta.
En el estudio, co-liderado por la Dra. Conxi Lázaro y el Dr. Alberto Villanueva, ambos del programa Oncobell del IDIBELL e investigadores del Instituto Catalán de Oncología, la creación del modelo ortotópico de MPNST permitió realizar, mediante técnicas de Next Generation Sequencing, análisis genéticos para determinar las mutaciones que presentaba el paciente.
En función de los análisis genéticos, la disponibilidad de fármacos, y los resultados publicados previamente, en coordinación con el equipo de oncólogos que trataban el paciente pediátrico del Hospital Sant Joan de Déu, se testaron 10 fármacos en 7 tratamientos posibles en el modelo de ratón. Basándose en los resultados obtenidos en el ratón, dos regímenes de tratamiento fueron administrados sucesivamente al paciente, que previamente había desarrollado metástasis pulmonar. El paciente no mostró una respuesta completa a los tratamientos, pero junto con una metastasectomia del pulmón lleva 46 meses libre de enfermedad.
Juana Fernández Rodríguez, primera autora del trabajo, indica que, aunque este modelo de ratón no ha recapitulado exactamente lo que ocurre en humano, se trata de una prueba piloto para identificar aspectos clave de la terapia personalizada. «La experiencia ganada en este ensayo puede ayudar a planificar mejor este tipo de modelo murino en tiempo real», asegura Fernández Rodríguez, «y ayudar a llenar el vacío entre las alteraciones genéticas específicas de cada tumor y los tratamientos de los pacientes, permitiendo seleccionar las mejores opciones terapéuticas «.
Este estudio se ha realizado en coordinación con el Hospital de Sant Joan de Déu de Barcelona, el IGTP de Badalona, y ha contado con la financiación, entre otros, de la Fundación Proyecto Neurofibromatosis de ámbito estatal y de la actividad de RSC (Acción Social Corporativa) del spin-off Xenopat S.L.