La directora del Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica de la Universidad Autónoma de Barcelona, Fàtima Bosch, ha explicado sus últimas aproximaciones a la terapia génica en una conferencia el 23 de marzo en el ciclo de seminarios del IDIBELL.

El objetivo de la investigación del centro que dirige Bosch es conocer muy bien la enfermedad y a partir de este conocimiento, buscar dianas terapéuticas que sirvan para diseñar aproximaciones terapéuticas en terapia génica. Durante el seminario la investigadora ha explicado dos de las aproximaciones en las cuales están trabajando: La diabetes y la mucopolisacaridosis tipo III (MPSIII).

“Son dos aproximaciones totalmente diferentes. Por un lado, la diabetes no la causa un único gen y además debemos buscar una terapia génica que sea mucho más eficiente que los tratamientos que se están usando hasta ahora. En el caso de la MPSIII, se trata de una enfermedad genética rara por la cual no hay ningún tratamiento”.

En los dos casos, las terapias génicas han funcionado en modelos animales de ratones y perros y ahora están en proceso de hacer el salto al ensayo clínico con humanos. “El ensayo clínico de la MPSIII podría empezar la primavera del año próximo mientras que el ensayo de la diabetes todavía tardará algo porque debemos estudiar la seguridad del tratamiento”.

Respecto al futuro de la terapia génica, Fàtima Bosch cree que “aunque no empezó con buen pie, se está empezando a salir del túnel. Mucha gente se está lanzando y empiezan a funcionar los ensayos clínicos. Esto hace que las compañías farmacéuticas que hace unos años se mostraban reacias a invertir, ahora están dispuestas a hacerlo”.