La Fundació Niemann-Pick Espanya ha lliurat a l’IDIBELL i L’Hospital de
Bellvitge un xec per valor de 104.884 euros que es destinaran íntegrament a la
continuació d’un estudi per determinar l’eficàcia i seguretat del fàrmac Efavirenz
en el tractament del deteriorament cognitiu dels pacients d’aquesta malaltia
minoritària d’origen genètic per a la qual no existeix cura actualment. Els
primers resultats de l’assaig han aportat resultats força esperançadors.
El president de la fundació, Carmelo Fernández, va lliurar el xec al Dr. Jordi
Gascon, neuròleg i investigador principal del grup de malalties neurològiques i
neurogènica de l’IDIBELL i l’Hospital de Bellvitge, en un acte al centre, el
passat 8 de novembre. També hi han assistit el Dr. Gabriel Capellà, director de
l’Institut, i Sílvia Cordomí, sots-gerent de l’HUB i l’Hospital de Viladecans, a
més d’altres membres de la Fundació Niemann-Pick.
El Dr. Gascón ha agraït l’esforç incansable de la Fundació Niemann-Pick per
impulsar la recerca com a eina de millora de la qualitat de vida dels pacients
amb un assaig clínic independent i realitzat amb totes les garanties. Realitzat
amb 16 pacients (hi ha uns 27 a tot l’estat), els primers resultats de
l’administració de l’Efavirenz indiquen beneficis en escales de cognició i
conducta, sobretot en els pacients amb menys temps d’evolució de la malaltia.
Per això ara són necessaris nous estudis per expandir els resultats, tal i com va
destacar el Dr. Gascón.
L’efavirenz és un fàrmac antiretroviral utilitzat en el tractament per al VIH que
millora la funció d’un enzim que regula la distribució de colesterol en la sinapsi,
el que el converteix en un gran candidat per al Niemann-Pick.
La malaltia de Niemann-Pick és una patologia neurodegenerativa hereditària
que és caracteritza per l'acumulació de diferents tipus de lípids (esfingomielina,
colesterol) que provoca alteracions viscerals i al sistema nerviós. Es divideix en
quatre tipus (A, B, C i D) depenent del gen afectat, cosa que determina un perfil
clínic diferent. Els símptomes més comuns són l’afectació cognitiva, l’epilèpsia,
el trastorn de conducta, la paràlisi vertical de la mirada, l’atàxia, la distonia i
l’esplenomegàlia. Els tractaments existents són d’una eficàcia discreta, però
alenteixen l'evolució de la malaltia.
L’Institut d’Investigació Biomèdica de Bellvitge (IDIBELL) és un centre de recerca en biomedicina creat l’any 2004. Està participat per l’Hospital Universitari de Bellvitge i l’Hospital de Viladecans de l’Institut Català de la Salut, l’Institut Català d’Oncologia, la Universitat de Barcelona i l’Ajuntament de l’Hospitalet de Llobregat.
L’IDIBELL és membre del Campus d’Excel·lència Internacional de la Universitat de Barcelona HUBc i forma part de la institució CERCA de la Generalitat de Catalunya. L’any 2009 es va convertir en un dels cinc primers centres d’investigació espanyols acreditats com a institut d’investigació sanitària per l’Instituto de Salud Carlos III. A més, forma part del programa “HR Excellence in Research” de la Unió Europea i és membre de EATRIS i REGIC. Des de l’any 2018, l’IDIBELL és un Centro Acreditado de la Fundación Científica AECC (FCAECC).