Avui la Fundació Niemann-Pick Espanya ha vingut a fer entrega del xec per valor de 71.056,25 euros que finançaran íntegrament un estudi pilot per determinar l’eficàcia i la seguretat del fàrmac Efavirenz per a pal·liar el deteriorament cognitiu dels pacients d’aquesta malaltia minoritària d’origen genètic i per la qual actualment no hi ha cura.
A l’acte hi ha assistit el Dr. Gabriel Capellá, director de l’IDIBELL, la Dra. Montserrat Figuerola, gerent de l’àrea Territorial Metropolitana Sud, el Dr. Javier Tapia Martínez, Subdirector Mèdic de l’Hospital Universitari de Bellvitge (HUB), i el Dr. Jordi Gascón, investigador principal del grup de recerca en Malalties Neurològiques i Neurogenètica de l’IDIBELL i cap de secció del Servei de Neurologia del HUB, qui liderarà l’estudi. El Dr. Gascón ha agraït l’esforç i el compromís de l’associació en l’impuls de la recerca com a eina per millorar la qualitat de vida dels pacients.
La Fundació Niemann-Pick Espanya està formada per famílies de pacients i rep el suport de voluntaris, amics i col·laboradors. La seva tasca es divideix en tres grans pilars: l’orientació familiar, la divulgació i la recerca. Per aquesta última han creat les beques Juan Girón que donen suport a projectes enfocats a conèixer i buscar nous tractaments per aquesta malaltia, com el del Dr. Gascón.
Un antiretroviral contra el VIH per al tractament de Niemann-Pick tipus C
L’assaig que es finançarà amb aquests diners busca determinar l’eficàcia de l’Efavirenz per a reduir els problemes d’aprenentatge i de comportament dels pacients i així millorar-ne la qualitat de vida. Es tracta d’un fàrmac utilitzat com antiretroviral contra el VIH que millora la funció d’un enzim que regula la distribució del colesterol en la sinapsi, el que el converteix en un gran candidat pel Niemann-Pick.
Fins ara els resultats en models de ratolins han estat esperançadors, per això s’inicia la recerca translacional a l’IDIBELL i el HUB en 14 dels 27 pacients majors de 14 anys diagnosticats de Niemann-Pick tipus C a l’Estat.
Més informació: Un antiviral genèric podria millorar l’esperança de vida dels pacients d’una malaltia minoritària sense cura
L’Institut d’Investigació Biomèdica de Bellvitge (IDIBELL) és un centre de recerca en biomedicina creat l’any 2004. Està participat per l’Hospital Universitari de Bellvitge i l’Hospital de Viladecans de l’Institut Català de la Salut, l’Institut Català d’Oncologia, la Universitat de Barcelona i l’Ajuntament de l’Hospitalet de Llobregat.
L’IDIBELL és membre del Campus d’Excel·lència Internacional de la Universitat de Barcelona HUBc i forma part de la institució CERCA de la Generalitat de Catalunya. L’any 2009 es va convertir en un dels cinc primers centres d’investigació espanyols acreditats com a institut d’investigació sanitària per l’Instituto de Salud Carlos III. A més, forma part del programa “HR Excellence in Research” de la Unió Europea i és membre de EATRIS i REGIC. Des de l’any 2018, l’IDIBELL és un Centro Acreditado de la Fundación Científica AECC (FCAECC).