• Aquests resultats podrien tenir un impacte en el tractament dels pacients d’aquestes dues malalties
Investigadors de l’Institut d’Investigació Biomèdica de Bellvitge (IDIBELL) i de la Universitat de Barcelona (UB) han descrit la capacitat d’un inhibidor de la PI3Kα (BYL719) de bloquejar la formació ectòpica d´os en ratolins, i que podria permetre millorar el tractament de dues patologies: la ossificació heterotòpica i la fibrodisplàsia ossificant progressiva (FOP, una malaltia òssia minoritària). L’estudi ha estat liderat pel Dr. Francesc Ventura, cap del grup de Senyalització Cel·lular i Biologia de l’Os.
L’ossificació heterotòpica (OH) consisteix en l’aparició d’ossificacions en llocs inapropiats (formació ectòpica), com per exemple els tendons, músculs i teixit connectiu. Per aquesta patologia existeixen factors de risc com la immobilitat perllongada, lesions de columna, cremades, operacions de maluc i traumes musculars. “Tot i saber això encara no tenim un coneixement complet de les causes i el tractament més adequat per a la malaltia”, comenta el Dr. Francesc Ventura.
D’altra banda, la FOP és una malaltia minoritària, molt semblant a la OH però que té el seu origen en una mutació genètica. Els pacients de FOP presenten mutacions en el gen que codifica per un receptor de factors de creixement ossi (BMPs), el ACVR1. La malaltia s´indueix paulatinament amb episodis d’inflamació que acaben resultant en la formació progressiva d’os en músculs, tendons i lligaments. Aquestes ossificacions redueixen molt la mobilitat i l’esperança de vida dels afectats. Actualment no hi ha tractament per aquesta malaltia.
“El que hem observat en aquest estudi és que, en cèl·lules mare en cultiu i en models preclínics de la malaltia, l’inhibidor BYL719 impedeix la formació ectòpica d’os induïda per les mutacions de ACVR1”, explica el Dr. Ventura. L´inhibidor BYL719 va ser aprovat per la FDA el passat mes de maig per a la seva utilització en pacients de càncer de mama metastàtic. Per tant, existeix una gran quantitat d’informació sobre l’ús de BYL719 en humans. “En aquest estudi hem demostrat que també pot tenir un paper important en la ossificació i en el tractament d´aquestes malalties òssies”, afegeix Ventura.