L’IDIBELL ha signat un acord de llicència amb l’empresa biotecnològica catalana Minoryx d’una patent per al tractament de l’adrenoleucodistròfia lligada al cromosoma X, una malaltia rara neurodegenerativa molt greu contra la qual no existeix cap tractament.

El grup de Malalties Neurometabòliques, liderat per la investigadora ICREA Aurora Pujol, ha desenvolupat un model animal per estudiar aquesta patologia. Els estudis realitzats amb aquest model han demostrat que el producte patentat, un fàrmac de reposicionament, pot ser efectiu contra l’adrenoleucodistròfia lligada al cromosoma X.

L’obtenció de la patent, així com la seva llicència, ha estat gestionada per l’Oficina de Transferència de Tecnologia de l’IDIBELL. La llicència a Minoryx representa una oportunitat no únicament de fer arribar aquesta invenció al mercat i als pacients, sinó també d’endegar una col·laboració de confiança i continuada entre l’empresa i l’IDIBELL en el desenvolupament de noves solucions per a la millora de la qualitat de vida dels malalts amb adrenoleucodistròfia.

Malaltia hereditària

L’adrenoleucodistròfia lligada a X és una malaltia hereditària que destrueix la mielina (la substància blanca que recobreix els nervis) del sistema nerviós central o del perifèric i produeix alteracions hormonals. Els pacients afectats presenten una mutació genètica que els impedeix degradar correctament els àcids grassos de cadena molt llarga dintre de les cèl·lules. Això provoca l’acumulació d’aquest tipus de greix en el plasma i en els teixits, especialment en el cervell i en la glàndula suprarenal, causant danys irreversibles.

La malaltia és poc freqüent i afecta només individus de sexe masculí, tot i que les dones portadores també en poden manifestar alguns símptomes. La seva incidència és d’un cas per cada 17.000 homes. És el tipus més freqüent de leucodistròfia i el principal desordre del peroxisoma (part de la cèl·lula encarregada d’eliminar productes tòxics). La malaltia es va fer famosa l’any 1992 amb la pel·lícula ‘L’oli de la vida’ (Lorenzo’s oil), protagonitzada per Nick Nolte i Susan Sarandon.

Més estudis

El fàrmac ha obtingut bons resultats en experiments realitzats en animals. Tot i així, encara faran falta més estudis abans que el producte pugui ser aplicat en afectats d’adrenoleucodistròfia lligada a X. En aquest sentit, la signatura del contracte de llicència amb Minoryx suposa un pas important perquè el fàrmac es pugui emprar amb aquesta finalitat.

Minoryx és una empresa biotecnológica situada en la incubadora del TecnoCampus Mataró-Maresme i dedicada al desenvolupament de solucions terapèutiques per tractar malalties rares, especialment les que afecten als infants i adolescents. L’aproximació de Minoryx es basa principalment en dues estratègies complementàries: el reposicionament de fàrmacs i la identificació d’una nova generació de fàrmacs, anomenats xaperones farmacològiques, a través d’una plataforma amb tecnologia pròpia.

El desenvolupament de la patent transferida a Minoryx ha estat possible gràcies al suport del Ministeri d’Economia i Competitivitat, del Instituto de Salud Carlos III i dels fons europeus per al desenvolupament regional (FEDER). També hi ha col·laborat la Fundació ELA que te una petita participació en al patent.