La directora del Centre de Biotecnologia Animal i Teràpia Gènica de la Universitat Autònoma de Barcelona, Fàtima Bosch, ha explicat les seves darreres aproximacions a la teràpia gènica en una conferencia el 23 de març en el cicle de seminaris de l’IDIBELL. L’objectiu de la recerca del centre que dirigeix Bosch és conèixer molt bé la malaltia i a partir d’aquest coneixement, buscar dianes terapèutiques que serveixin per dissenyar aproximacions terapèutiques en teràpia gènica. Duran el seminari l’investigadora ha explicat dues de les aproximacions en les quals estan treballant: La diabetis i la mucopolisacaridosis tipus III (MPSIII).

“Són dues aproximacions totalment diferents. D’una banda, la diabetis no la causa un únic gen i a més hem de buscar una teràpia gènica que sigui molt més eficient que els tractaments que s’estan fent servir fins ara. En el cas de la MPSIII, es tracta d’una malaltia genètica rara per la qual no hi ha cap tractament”. En tots dos casos, les teràpies gèniques han funcionat en models animals de ratolins i gossos i ara estan en procés de fer el salt a l’assaig clínic amb humans. “L’assaig clínic de la MPSIII podria començar la primavera de l’any vinent mentre que l’assaig de la diabetis encara trigarà una mica perquè s’ha d’estudiar la seguretat del tractament”.

Pel que fa el futur de la teràpia gènica, Fàtima Bosch creu que “tot i que no va començar amb bon peu, s’està començant a sortir del túnel. Molta gent s’hi està llençant i comencen a funcionar els assaigs clínics. Això fa que les companyies farmacèutiques que fa uns anys es mostraven contràries a invertir-hi, ara estan disposades a fer-ho”.